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Originalquelle: World Medical Innovation Forum
Dieses Video von World Medical Innovation Forum hat viel abgedeckt. Streamed.News hat 7 wichtigen Momente ausgewählt und fasst sie hier zusammen. Alle Links unten führen direkt zum entsprechenden Zeitstempel im Originalvideo.
Diese gegensätzlichen Ansichten sind entscheidend für Branchenkenner. Sie zeigen grundlegende strategische Weichenstellungen bei der Medikamentenentwicklung und dem Marktzugang.
Biotech-Chefs streiten über Partnerschaftsstrategie bei Arzneimittelentwicklung
Biotech-Führungskräfte zeigen gegensätzliche Ansichten zur Partnerschaftsrolle in der Medikamentenentwicklung. Desh, CEO von Protagonist Therapeutics, befürwortet Kooperationen. Er sieht darin externe Validierung, Finanzmittel und die Nutzung der Erfahrung großer Pharmaunternehmen, was das Marktpotenzial eines Medikaments steigert. Ken hingegen lehnt Partnerschaften ab. Er will volle Kontrolle, schnelle Entscheidungen und maximale Gewinne. Er meint, Unternehmer sollten bei verfügbarem Kapital die Eigentümerschaft behalten. Partnerschaften würden oft die Entwicklung verlangsamen und Erträge begrenzen.
"Einfach ausgedrückt: Ein Asset in meiner Hand, das mir gehört, ist eine Milliarde Dollar wert. Wenn es durch Partnerschaft fünf Milliarden wert wird und Protagonist ein Drittel davon erhält, gewinnen wir immer noch."
Tiefe B-Zell-Depletion überrascht bei Autoimmunerkrankungen
Eine tiefe B-Zell-Depletion zeigt überraschende Wirksamkeit bei Autoimmunerkrankungen. Bispezifische T-Zell-Engager erreichen ähnlich starke B-Zell-Eliminierung und dauerhafte, medikamentenfreie Remissionen wie CAR-T-Zellen, wenn richtig dosiert. Dies übertrifft frühere B-Zell-Antikörper wie Rituximab, indem B- und Plasmazellen effektiver aus Geweben entfernt werden. Erste klinische Daten sind noch komplex, deuten aber an, dass T-Zell-Engager Langzeitremissionen bei therapieresistenten Patienten ermöglichen. Es ist entscheidend, Krankheiten zu identifizieren, bei denen B-Zellen die Hauptursache sind. Dies eröffnet Hoffnung für gezielte Therapien, etwa bei IgA-Nephropathie.
"Was wir sehen – die Daten entstehen noch, sind aber verwirrend, da jeder Daten generiert – ist, dass man mit dem T-Zell-Engager das gleiche Maß an tiefer B-Zell-Depletion im Gewebe erreicht wie mit CAR-T. Das wird in der Fachwelt, glaube ich, noch nicht richtig gewürdigt."
Biotech-Manager fordert schnelle, unkonventionelle Erfassung klinischer Daten
Ein Biotech-Manager betont die Dringlichkeit, rasch klinische Daten zu erhalten. Auch unkonventionelle Wege, wie Härtefallprogramme oder von Prüfärzten initiierte Studien außerhalb der USA, sind hierfür wichtig. Ziel ist ein effizienter Proof of Concept im Frühstadium. Dies verhindert teure, ineffiziente Spätentwicklungen, die nur auf Hypothesen basieren. Er kritisiert, die Branche verbringe oft zu viel Zeit mit Theorien. Das führe zu ineffizienten und kostspieligen Medikamentenentwicklungszyklen. Unkonventionelle Methoden zur frühzeitigen Gewinnung klinischer Erkenntnisse senken Kosten erheblich. Sie beschleunigen den Fortschritt und treiben Moleküle schneller und kostengünstiger voran.
"Es gibt wirklich keinen Ersatz dafür, klinische Daten zu bekommen, und zwar auf jede erdenkliche Weise... Unsere Branche als Ganzes verbringt wahrscheinlich viel zu viel Zeit mit Hypothesen und Reden, anstatt die Moleküle einfach in die Klinik zu bringen."
Jade Biosciences zielt mit verbesserter Antikörpertechnologie auf April bei IgA-Nephropathie
Jade Biosciences hat April als spezifisches Ziel zur Behandlung der IgA-Nephropathie gewählt. Das Unternehmen betont dessen Rolle bei plasmazellgetriebenen Erkrankungen, im Gegensatz zu breiteren B-Zell-Kompartimenten wie BAFF. Historische Daten zeigen eine begrenzte Wirksamkeit breiter B-Zell-Inhibitoren bei IgA-Nephropathie, was April als primären Krankheitsauslöser identifiziert.
Zur Verbesserung der Therapie nutzt Jade Biosciences die YTE-Mutationstechnologie in ihren Antikörpern. Diese verlängert die Antikörper-Halbwertszeit. Ziel ist eine tiefere und bequemere April-Unterdrückung, die eine seltenere Dosierung – etwa alle acht Wochen oder länger – ermöglicht. Dies soll Patienten, die jahrzehntelang behandelt werden müssen, das beste Therapieprofil bieten.
"Wir sind fest davon überzeugt, dass die selektiven Anti-Aprils die dominierende Klasse bei IgA-Nephropathie werden."
Sanofi skizziert Innovationsstrategie für Immunologie und entzündliche Erkrankungen
Sanofi verfolgt eine vielschichtige Strategie, um die Immunologie und entzündliche Erkrankungen grundlegend zu verändern. Das Unternehmen konzentriert sich auf drei Bereiche: Wirksamkeitsgrenzen durch Kombinationen und multispezifische Ansätze überwinden, Patientenkomfort mit oralen und langanhaltenden Therapien verbessern und eine echte Krankheitsmodifikation bis zur behandlungsfreien Remission erreichen. Sanofi nutzt dabei interne F&E sowie externe Partnerschaften, einschließlich seines Corporate-Venture-Capital-Zweigs Sanofi Ventures, um Innovationen zu erschließen.
Die Strategie umfasst die Weiterentwicklung hochaktiver Therapien, die Entwicklung oraler Wirkstoffe für etablierte und neue Zielmoleküle sowie die Erforschung langlebiger Lösungen wie B-Zell- und aufkommende T-Zell-Depletion zur möglichen „Rückstellung“ des Immunsystems. Sanofi will über inkrementelle Verbesserungen hinaus Patientenergebnisse grundlegend transformieren, da Innovationen sowohl aus dem Unternehmen selbst als auch von außen kommen.
"Letztendlich streben wir eine echte Krankheitsmodifikation an und idealerweise eine behandlungsfreie Remission für diese Patienten."
Candid Therapeutics nutzt Onkologie-Antikörper für Autoimmunerkrankungen um
Der erfahrene Arzt und Wissenschaftler Ken gründete Candid Therapeutics, um ursprünglich für die Onkologie entwickelte bispezifische Antikörper bei Autoimmunerkrankungen einzusetzen. Der Fokus liegt auf skalierbarer B-Zell-Depletion. Dieser innovative Ansatz folgt überzeugenden Daten von Forschern, die Onkologie-Zelltherapien bei Autoimmunpatienten anwandten und dabei beispiellose Wirksamkeit und medikamentenfreie Remission beobachteten.
Nach einer Karriere in Diagnostik, Stoffwechselerkrankungen und Radiopharmazeutika erkannte Ken die Möglichkeit, ähnliche tiefgreifende Ergebnisse mit skalierbareren bispezifischen Antikörpern aus China zu erzielen. Candid Therapeutics will präzise identifizieren, welche Autoimmunerkrankungen hauptsächlich durch B-Zellen verursacht werden, um die Wirkung dieses klinisch validierten Mechanismus in einem patientenfreundlichen Format zu maximieren.
"Wir haben Candid Therapeutics mit zwei klinischen Assets gestartet, die ursprünglich für die Onkologie entwickelt wurden, und sie dann für verschiedene Autoimmunerkrankungen umfunktioniert."
Protagonist Therapeutics entwickelt orale Peptide, die Stärken von Kleinmolekülen und Biologika vereinen
Desh, CEO von Protagonist Therapeutics, treibt die Entwicklung innovativer oraler Peptide voran. Diese kombinieren Vorteile von Kleinmolekülen – wie die orale Verabreichung – mit der hohen Spezifität und Potenz von Biologika. Dieser Ansatz führte zur erfolgreichen Entwicklung von Icotra, einem oralen IL-23-Rezeptorblocker, jetzt in Partnerschaft mit Johnson & Johnson.
Icotra zeigte positive Phase-3-Daten bei Psoriasis und Phase-2-Daten bei Colitis ulcerosa; ein NDA wurde im Juli eingereicht. Protagonist Therapeutics will Icotra für vier Hauptindikationen positionieren, die traditionell mit injizierbaren biologischen Antikörpern behandelt werden. Dies bietet Patienten mit Psoriasis, Psoriasis-Arthritis, Morbus Crohn und Colitis ulcerosa eine bequemere orale Alternative.
"Was wäre, wenn wir in einem Peptid die oralen Eigenschaften von Kleinmolekülen sowie die erstaunliche Spezifität und Potenz großer Biologika in einer einzigen peptidischen Einheit vereinen könnten?"
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